2021年10月8日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Rethymic用于治療患有先天性無胸腺癥的兒童患者。Rethymic是美國(guó)批準(zhǔn)的第一款胸腺組織產(chǎn)品。

先天性無胸腺癥是一種罕見的免疫疾病，即兒童出生時(shí)沒有胸腺。胸腺是幫助身體抵抗感染的關(guān)鍵器官。受該疾病影響的兒童通常在出生后的兩年內(nèi)死亡，因?yàn)樗麄內(nèi)狈ψ銐虻墓ぷ鱐細(xì)胞（一種抗感染的白細(xì)胞）。

Rethymic由經(jīng)過處理和培養(yǎng)的供體來源胸腺組織組成，通過植入患者體內(nèi)，幫助無胸腺患者重建免疫力。Rethymic不適用于嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（SCID）患者的治療。

Rethymic的安全性和有效性試驗(yàn)共有105名受試者，患者年齡從1個(gè)月到16歲，在1993年至2020年期間接受了一次Rethymic給藥。結(jié)果顯示，Rethymic提高了先天性無胸腺兒童的存活率，使用該產(chǎn)品治療的大多數(shù)兒童至少存活兩年。接受Rethymic治療并存活一年以上的兒童通常能長(zhǎng)期存活。隨著時(shí)間的推移，Rethymic還降低了感染的頻率和嚴(yán)重程度。

接受Rethymic治療的患者最常見的不良反應(yīng)包括高血壓、細(xì)胞因子釋放綜合征、低血鎂水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。

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