2018年12月21日，美國FDA批準(zhǔn)Elzonris (tagraxofusp-erzs)用于兩歲以上母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）患者的治療。

　　BPDCN是一種皮膚起源，繼發(fā)累及骨髓導(dǎo)致白血病的少見疾病，臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為首發(fā)癥狀，可同時(shí)累及骨髓、淋巴結(jié)、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，老年患者多見，男性多于女性，預(yù)后不良。此前BPDCN的標(biāo)準(zhǔn)療法為強(qiáng)化后骨髓移植，而很多BPDCN患者對(duì)強(qiáng)化治療不能耐受。BPDCN的出現(xiàn)，給了患者更多選擇性。

　　Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開展的一項(xiàng)多中心、多隊(duì)列、開放標(biāo)簽、單臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的數(shù)據(jù)。第一隊(duì)列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標(biāo)簽劑量和時(shí)間表治療，7例（54%）實(shí)現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解（CR/CRc），中位CR/CRc持續(xù)時(shí)間未達(dá)到（范圍：3.9個(gè)月-12.2個(gè)月）。第2隊(duì)列中，15例復(fù)發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實(shí)現(xiàn)CR緩解，1例實(shí)現(xiàn)CRc緩解。

　　Elzonris最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥30%）是毛細(xì)血管滲漏綜合征、惡心、疲勞、發(fā)熱和體重增加。最常見的實(shí)驗(yàn)室異常（發(fā)生率≥50%）是白蛋白、血小板、血紅蛋白、鈣和鈉減少，葡萄糖、ALT和AST增加。

　　Elzonris一個(gè)治療周期為21天，第1-5天每天靜脈注射劑量為12mcg/kg，注射時(shí)間為15 min。